Смотри также:
  • FDA присвоило препарату Гемлибра компании «Рош» статус «прорыв в терапии» гемофилии А без ингибиторов

    · Решение о присвоении статуса основано на результатах исследования III фазы HAVEN 3, показавшего, что профилактика препаратом Гемлибра обеспечивает значимое снижение количества кровотечений по сравнению с отсутствием профилактики

    · Гемлибра – первый препарат, продемонстрировавший более высокую эффективность по сравнению с предшествующей профилактикой препаратами фактора VIII у тех же пациентов

    Компания «Рош» (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) сообщает о том, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило статус «прорыв в терапии» препарату Гемлибра® (эмицизумаб-kxwh) для пациентов с гемофилией А без ингибиторов к фактору VIII. Статус «прорыв в терапии» предназначен для ускорения разработки и рассмотрения лекарственных препаратов, предназначенных для лечения серьезных заболеваний при наличии предварительных доказательств, свидетельствующих о том, что они могут продемонстрировать существенное улучшение по сравнению с существующими методами лечения.

    «Гемлибра – первый препарат, продемонстрировавший более высокую эффективность по сравнению с профилактическим применением препаратов фактора VIII – стандарта терапии при гемофилии А без ингибиторов, – говорит Сандра Хорнинг, главный медицинский директор и глава глобального подразделения по разработке лекарственных препаратов компании «Рош». – Мы планируем взаимодействие с регулирующими органами, чтобы Гемлибра стала доступна пациентам с гемофилией без ингибиторов как можно скорее, и рады поделиться со всеми этой новостью, как раз в то время, когда мы присоединяемся к участию во Всемирном дне гемофилии».

    Данный статус основан на результатах исследования III фазы HAVEN 3 у пациентов в возрасте 12 лет и старше с гемофилией А без ингибиторов. В данном исследовании препарат Гемлибра вводился подкожно один раз в неделю или один раз в две недели в качестве профилактики. Такое применение препарата продемонстрировало статистически и клинически значимое снижение частоты кровотечений, потребовавших проведения гемостатической терапии, по сравнению с отсутствием профилактики. При сравнении результатов профилактика Гемлиброй с введением раз в неделю превосходила профилактику фактором VIII у тех же пациентов, что подтверждалось статистически и клинически значимым снижением частоты кровотечений, потребовавших проведения гемостатической терапии. Наиболее частыми нежелательными явлениями при применении Гемлибры были реакции в месте введения, при этом не наблюдалось никаких новых показателей опасности. В данном исследовании отсутствовали тромботические события или случаи тромботической микроангиопатии.

    Препарат Гемлибра получил свой первый статус «прорыв в терапии» в сентябре 2015 года и был одобрен FDA в ноябре 2017 года в качестве рутинной профилактики для предотвращения или уменьшения частоты эпизодов кровотечения у взрослых и детей с гемофилией A с ингибиторами к фактору VIII, в основе чего лежали результаты исследований HAVEN 1 и HAVEN 2. Препарат Гемлибра был недавно одобрен регулирующими органами в других странах по всему миру, в том числе Европейской комиссией в феврале 2018 года для рутинной профилактики эпизодов кровотечения у пациентов с гемофилией A с ингибиторами к фактору VIII.

    Программа разработки Гемлибры отражает стремление компании «Рош» к удовлетворению клинических потребностей больных гемофилией А. Компании «Рош» и Genentech поддерживают Всемирную федерацию гемофилии и глобальное сообщество по нарушениям гемостаза как спонсоров Всемирного дня гемофилии. Чтобы узнать больше о Всемирном дне гемофилии и Всемирной федерации гемофилии, посетите сайт wfh.org/en/whd.

    Ссылки

    1. ВФГ. Рекомендации по лечению гемофилии (на англ.), 2012, [интернет; апрель 2018]. Доступно по ссылке: http://www1.wfh.org/publications/files/pdf-1472.pdf

    2. Berntorp E, Shapiro AD. Modern haemophilia care. The Lancet 2012; 370:1447-1456.

    3. Marder VJ, et al. Hemostasis and Thrombosis. Basic Principles and Clinical Practice. 6th Edition, 2013. Milwakee, Wisconsin. Lippincott Williams and Wilkin.

    4. Franchini M, Mannucci PM. Haemophilia A in the third millennium. Blood Rev 2013; 179-84.

    5. Gomez K, et al. Key issues in inhibitor management in patients with haemophilia. Blood Transfus. 2014; 12:s319-s329.

    6. Whelan, SF, et al. Distinct characteristics of antibody responses against factor VIII in healthy individuals and in different cohorts of haemophilia А patients. Blood 2013; 121: 1039-48

    15 мая 2018 г.
    Комментарии (видны только специалистам, верифицированным редакцией МЕДИ РУ)
    Если Вы медицинский специалист, войдите или зарегистрируйтесь

МЕДИ РУ в: МЕДИ РУ на YouTube МЕДИ РУ в Twitter МЕДИ РУ на FaceBook МЕДИ РУ вКонтакте Яндекс.Метрика