МНН: воретиген непарвовек - аналоги

Воретиген непарвовек- геннотерапевтический препарат, предназначеный для доставки в клетки сетчатки нормальной копии гена, кодирующего белок пигментного эпителия сетчатки глаза человека RPE65. Доставка этого гена позволяет производить RPE65, восстанавливающий зрительный цикл и зрительную функцию. При наличии мутаций RPE65 опсины не могут улавливать свет и преобразовывать его в электрические реакции для инициации зрительного процесса.

Субретинальная инъекция воретигена вызывает трансдукцию клеток пигментного эпителия сетчатки, восстанавливая зрительный цикл. В клинических испытаниях наблюдалось значительное улучшение показателей зрения: способностью пациентов преодолевать различные препятствия при различных уровнях освещенности.

Воретиген показан для лечения детей и взрослых пациентов с наследственной двуаллельной дистрофией сетчатки, связанной с мутацией RPE65, при наличии жизнеспособных клеток сетчатки.